喜訊！又有兩款國產藥獲FDA孤兒藥資格認定

　　孤兒藥資格認是FDA為鼓勵罕見病治療藥物的開發而設立，獲得認定的企業將有機會在產品研發、注冊及商業化等方面享受美國的政策支持。近年來，不少國產藥被FDA授予孤兒藥資格認定，引起業內廣泛關注。

　　2月26日，華東醫藥發布消息稱，其全資子公司杭州中美華東制藥有限公司(以下簡稱“中美華東”)自主研發的ADC創新藥注射用HDM2005的套細胞淋巴瘤(MCL)適應癥獲得美國FDA孤兒藥資格認定(Orphan Drug Designation, ODD)。

　　據了解，注射用HDM2005是由中美華東自主研發并擁有全球知識產權的1類生物新藥，也是一款靶向受體酪氨酸激酶樣孤兒受體1(ROR1)的抗體偶聯藥物(ADC)。該藥的臨床試驗于2024年6月分別獲得國家藥品監督管理局和美國FDA批準，適應癥為晚期惡性腫瘤。

　　2月17日，萬邦德發布公告，全資子公司萬邦德制藥集團有限公司于2025年2月13日收到美國FDA的認定函，甲鈷胺用于治療肌萎縮側索硬化(ALS，也稱漸凍癥)獲得FDA授予的孤兒藥資格認定。

　　甲鈷胺是一種維生素B12類似物，也是一種無需生物轉化就能穿過血腦屏障的維生素B12。它可以有效地通過體循環運輸并儲存在肝臟中，但主要被腦細胞，優先是神經元利用。值得一提的是，這是繼石杉堿甲系列產品獲得FDA三項孤兒藥及罕見兒科疾病認定后，公司在神經系統疾病治療領域的又一重要突破。

　　目前，國內藥企在“孤兒藥”領域成果正不斷顯現。對此，分析人士表示，這實際上是我國大批藥企正發力罕見病藥物領域的一種體現。近年來，國家政策的出臺及多元支付體系的推進，為加速罕見病藥物創新發展提供了動力。

　　如2024年《政府工作報告》明確提出，“加強罕見病研究、診療服務和用藥保障”；同年6月，國務院辦公廳印發《深化醫藥衛生體制改革2024年重點工作任務》，將加快罕見病治療藥品的審評審批列為重點任務。隨后12月，國務院關稅稅則委員會發布《2025年關稅調整方案》明確，從2025年起，對部分罕見病藥物進口實施零關稅……

　　綜合來看，罕見病治療領域存在重大未滿足的臨床需求，罕見病藥物的開發也非常重要且有價值。未來，在政策利好，罕見病藥物市場持續穩定發展的背景下，越來越多藥企將在這一領域加碼布局，而大批‘孤兒藥’也將加快臨床開發進程，為更多罕見病患者提供治療希望。

信息來源：制藥網