創(chuàng)新藥屢獲新進展，漸凍癥這一重大難題有望迎來新希望

　　“漸凍癥”(肌萎縮側(cè)索硬化癥；ALS)是一種運動神經(jīng)元病及進行性神經(jīng)退行性疾病，漸凍癥患者俗稱漸凍人。臨床數(shù)據(jù)顯示，漸凍癥患者的平均存活期約39個月，目前尚無能夠?qū)嵸|(zhì)性緩解或挽救漸凍癥的有效臨床藥物及臨床解決方案。據(jù)悉，在ALS藥物領(lǐng)域，部分藥企也正在積極開發(fā)，并逐漸迎來新進展。

　　如2024年12月24日，中美瑞康宣布，其針對超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突變的肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS)創(chuàng)新療法RAG-17，于浙江大學醫(yī)學院附屬第二醫(yī)院完成I期臨床試驗的頭例受試者給藥。

　　該研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的I期臨床試驗，旨在評估RAG-17在攜帶SOD1基因突變的ALS患者中的安全性/耐受性、藥代動力學、藥效學和初步療效。中美瑞康相關(guān)人士表示，RAG-17頭例受試者完成給藥，這標志著公司在攻克肌萎縮性側(cè)索硬化癥(ALS)這一神經(jīng)退行性疾病方面邁出了重要一步。這類療法有望為患有像漸凍癥這樣的罕見重癥的患者及其家人帶來改變?nèi)松南Ｍ?/span>

　　據(jù)悉， RAG-17于2023年3月獲得美國FDA的孤兒藥資格認證，并于2024年先后獲得FDA與中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心(CDE)的臨床試驗許可。2024年11月，在一項研究者發(fā)起的臨床試驗(IIT)中，RAG-17展現(xiàn)了積極的臨床結(jié)果，進一步驗證了其潛力。

　　另外，12月10日，上海醫(yī)藥則發(fā)布公告稱，公司全資子公司上海上藥睿爾藥品有限公司(“上藥睿爾”)自主研發(fā)的SRD4610用于肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS)適應(yīng)癥獲得美國FDA孤兒藥資格認定。據(jù)悉，SRD4610是一種復方中藥創(chuàng)新藥，目前該項目已在國內(nèi)完成針對肌萎縮側(cè)索硬化癥的Ⅱ期臨床試驗。

　　而11月28日，“士澤生物”發(fā)布文章稱，士澤生物醫(yī)藥(蘇州)有限公司聯(lián)合上海市東方醫(yī)院(同濟大學附屬東方醫(yī)院)劉中民團隊等順利完成“臨床級iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細胞治療漸凍癥(肌萎縮側(cè)索硬化癥；ALS)”的全球頭例患者入組。

　　據(jù)悉，此前，經(jīng)過多輪嚴格評審，本項臨床研究正式由國家兩委局批準，作為國家級干細胞備案臨床研究項目正式開展：本臨床研究項目是我國正式獲批開展的iPSC衍生細胞藥治療漸凍癥的臨床研究，也是全球頭例/頭個異體通用型臨床級iPSC衍生神經(jīng)細胞再生治療漸凍癥的臨床研究。

　　業(yè)內(nèi)表示，隨著創(chuàng)新藥不斷迎來新進展，ALS這一重大難題也將迎來新希望。根據(jù)數(shù)據(jù)統(tǒng)計，目前國內(nèi)獲批的漸凍癥藥物共有3款，其中包括今年10月獲批上市的托夫生注射液(Tofersen)，該藥物由渤健生物科技(上海)有限公司生產(chǎn)，可用于治療攜帶超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突變的漸凍癥(漸凍癥又名肌萎縮側(cè)索硬化，以下簡稱ALS)成人患者，是SOD1-ALS對因治療藥物。

信息來源：制藥網(wǎng)