3款創新藥納入突破性治療品種名單

　　根據國家藥品監督管理藥品審評中心(CDE)網站顯示，12月11日，新增三個創新藥納入突破性治療品種名單。

　　12月11日，據CDE網站消息，北京永泰瑞科生物科技有限公司聯合申請的藥品“抗CD19單鏈抗體嵌合抗原受體T細胞注射液”(簡稱CAR-T-19細胞注射液)，經審核，同意納入突破性治療藥物程序，公示截止日期2024年12月10日。

　　資料顯示，CAR-T療法作為一種前沿的免疫治療手段，通過基因工程技術改變患者自身的T細胞，使其能夠精準識別并攻擊癌細胞。CAR-T-19注射液主要含抗CD19單鏈抗體嵌合抗原受體T細胞(CAR-T)，是一種通過基因工程手段將識別CD19特異性B細胞抗原的單鏈抗體整合到患者自身T細胞上的細胞免疫治療方法，回輸后T細胞具有殺死表達CD19的B細胞腫瘤的能力，從而達到治療B細胞惡性血液病的目的。該藥物適應癥為25歲以下復發/難治B細胞急性淋巴細胞白血病。

　　業內表示，此次永泰生物獲得突破性療法認證，不僅彰顯了其在腫瘤免疫治療領域的科研實力，更為急需新療法的患者帶來了新的希望。

　　12月11日，據CDE網站消息，杰科(天津)生物醫藥有限公司聯合申請的藥品“JL15003注射液”，經審核，同意納入突破性治療藥物程序，公示截止日期2024年12月10日。

　　資料顯示，JL15003為溶瘤病毒產品，也是公司頭個獲批臨床的1類新藥。該產品目前正處于1期臨床研究階段，評價其治療復發膠質母細胞瘤患者的安全性和耐受性。業內表示，溶瘤病毒免疫療法是利用自然界中致病力較弱的病毒進行基因工程改造，讓它們失去毒性并保留病毒的復制能力，再將溶瘤病毒注射入腫瘤病灶內，使其在腫瘤細胞內自我復制，隨后裂解腫瘤細胞。

　　12月11日，據CDE消息，北京錦籃基因科技有限公司聯合申請的藥品“GC101腺相關病毒注射液”，經審核，同意納入突破性治療藥物程序，公示截止日期2024年12月10日。

　　據悉，錦籃基因的GC101注射液是采用鞘內給藥策略的基因治療藥品。從藥物類型上來看，GC101是治療用生物制品，特別適用于2型脊髓性肌萎縮癥。這一藥物通過基因療法的方式，嘗試修復或替代缺失的功能，對患者的神經系統產生潛在的積極影響。最新的研究表明，使用基因療法的患者，在運動功能方面的改善顯著，這無疑為脊髓性肌萎縮癥的治療開辟了新道路。

　　資料顯示，脊髓性肌萎縮癥是一種影響運動神經細胞，導致肌肉萎縮和無力的遺傳性疾病，尤其在嬰幼兒中更為常見，給家庭帶來深重的心理負擔。錦籃基因的GC101注射液目前正在進行一項1/2期臨床研究，評估鞘內(IT)注射治療2型脊髓性肌萎縮癥(SMA)患者的安全性、耐受性以及療效。

信息來源：制藥網